17/09/2010

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修復基因缺陷地貧患者有救

【綜合外電報道】美國和法國研究人員首次成功將基因療法應用於治療遺傳性血液疾病,日後罕見基因型貧血患者,如乙型地中海貧血,可望不再仰賴輸血活命。

病毒作「木馬」輸送DNA

這項研究近日刊登在《自然》科學雜誌,由哈佛醫學院的勒布什(Philippe Leboulch)教授領導的美法醫學團隊治療一位十八歲患者。該名乙型地中海貧血患者是由於基因缺陷,無法自行生成血紅蛋白。研究人員利用病毒作為「木馬」,將血液細胞所需的DNA輸送到細胞內,修復患者的基因缺陷。這名患者在○七年的治療後相當健康,至目前為止不需要依靠輸血。

研究人員聲稱這次是個重大突破,但這項技術仍有進步空間,因為這種療法有可能引發副作用,使患者演變成白血病病患。