06/11/2009

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老鼠實驗藥 救活腦溶嬰

澳洲墨爾本一名女嬰患上罕見的遺傳性絕症,一出生就腦中毒,腦部不斷受創如遭溶化,性命垂危。她在分秒必爭的情況下經歷連場奇迹,短短數周內獲一種只在老鼠身上成功測試過的藥物治愈,奇迹地活下來,成為世界首例。

被稱為嬰兒Z的女嬰患上鉬輔脢缺乏症,去年五月出生後六十小時就病發,體內有毒的亞硫酸鹽比正常水平幾乎多出三十倍,腦部受侵蝕溶化。鉬輔脢缺乏症未有任何救治方法,患此病的嬰兒常在出生後數月內死亡。

醫生認為嬰兒Z無生存希望,但其父母聯絡生化學家詹內洛找尋救命方法。詹內洛經三星期努力,發現德國植物生物學家施瓦茨曾在○四年透過研發的實驗用藥物cPMP(cyclic pyranopterin monophosphate),成功治愈患此病的老鼠。

數小時見效 現能活動說話

負責為嬰兒Z治療的莫納什醫療中心的費爾德曼醫生聯絡施瓦茨,獲對方答允相助,更將全部cPMP送去澳洲。cPMP以往從未在人類身上試驗,費爾德曼等人要與時間競賽,向醫院的道德審查委員會及當地家事法庭申請向嬰兒Z使用新藥。當局火速批准這次前所未有的治療。費爾德曼說:「這個程序常需時數年,但我們只用了約兩周就將它由實驗用途轉作治病。」

去年六月六日成功獲家事法庭批准後,費爾德曼等人在四十分鐘內為嬰兒Z施藥。數小時後奇迹出現,嬰兒Z體內的亞硫酸鹽大減三分之二,三日內更降至正常水平。費爾德曼指是次治療風險很高:「沒有先例可循,我們不知會否出現副作用、它是否有效,或是要用多少劑量。」嬰兒Z雖然餘生每日都要注射cPMP,而且成長得較慢,但現時總算可活動及說話。

嬰兒Z的成功個案後,德國一名四周大男嬰亦接受同一療法,目前正在康復。費爾德曼等人亦將前往美國,游說食品及藥物管理局合作發展一個正式療法,在全球應用。